脊髄性筋萎縮症

10.皮膚・骨格筋

ゾルゲンスマ(AVXS-101)の作用機序・特徴【脊髄性筋委縮症】

ゾルゲンスマとは、「脊髄性筋委縮症(2歳以下に限る)」を予定効能・効果とする遺伝子置換療法で、再生医療等製品に分類されてます。 米国では既に承認されており、日本では2018年11月に製造販売承認申請が ...

10.皮膚・骨格筋

スピンラザ(ヌシネルセン)の作用機序【脊髄性筋委縮症】

2019/5/26    

2017年9月22日、スピンラザ髄注12mg(一般名:ヌシネルセンナトリウム)の効能・効能効果に全ての型の「脊髄性筋委縮症」が追加されました! スピンラザは既に「乳児型」のみの脊髄性筋委縮症に対し20 ...

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